Opsi obat baru untuk penyakit saraf langka
Badak Obat Eropa telah merekomendasikan obat baru untuk orang-orang yang menderita penyakit yang disebut miastenia gravis umum. Obat ini disebut Klygefa, dan substansi aktifnya adalah gefurulimab. Komite untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia memberikan rekomendasi ini pada September 2026. Komisi Eropa sekarang akan meninjau rekomendasi ini sebelum membuat keputusan akhir. Jika Komisi Eropa menyetujui obat tersebut, dokter di seluruh Uni Eropa akan dapat meresepkannya kepada pasien dewasa.
Apa itu miastenia gravis?
Miastenia gravis adalah penyakit sistem saraf. Penyakit ini mempengaruhi hubungan antara saraf dan otot. Dalam tubuh yang sehat, saraf mengirimkan sinyal ke otot, dan kemudian otot bergerak. Pada orang yang menderita miastenia gravis, sistem kekebalan tubuh secara keliru menyerang hubungan ini. Serangan ini menyulitkan otot untuk menerima sinyal dari saraf.
Gejala utama miastenia gravis adalah kelemahan otot. Kelemahan otot ini sering kali mempengaruhi mata, dan dapat menyebabkan kelopak mata turun atau penglihatan ganda. Kelemahan otot juga bisa mempengaruhi wajah, tenggorokan, serta lengan dan kaki. Orang-orang dengan penyakit ini sering mengatakan bahwa otot mereka cepat merasa lelah, terutama setelah beraktivitas. Gejala dapat semakin parah di malam hari dan membaik setelah istirahat. Dalam kasus yang parah, penyakit ini dapat mempengaruhi otot yang digunakan untuk bernapas, dan masalah ini dapat menjadi keadaan darurat medis.
Miastenia gravis dianggap sebagai penyakit langka, tetapi terjadi pada ribuan orang di seluruh Eropa. Penyakit ini dapat muncul pada usia berapa pun, dan terjadi pada pria dan wanita. Wanita lebih sering didiagnosis pada usia muda, sedangkan pria lebih sering didiagnosis di kemudian hari. Penyebab pasti penyakit ini belum sepenuhnya dipahami, tetapi para peneliti percaya bahwa kombinasi faktor genetik dan lingkungan berperan.
Bagaimana cara kerja obat baru
Klygefa termasuk dalam kelompok obat yang bertindak pada sistem kekebalan tubuh. Obat ini memblokir bagian dari sistem kekebalan yang disebut sistem komplemen. Sistem ini biasanya membantu tubuh melawan infeksi, tetapi pada miastenia gravis, bagian dari sistem ini berkontribusi pada kerusakan hubungan antara saraf dan otot. Dengan memblokir bagian dari sistem ini, obat ini bertujuan untuk mengurangi kelemahan otot dan memperbaiki fungsi sehari-hari bagi pasien.
Dalam percobaan selama 26 minggu, Klygefa menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis dalam fungsi sehari-hari dan tingkat keparahan penyakit dibandingkan dengan plasebo, diukur dengan skor seperti skala Kegiatan Kehidupan Sehari-hari Miastenia Gravis. Obat ini juga meningkatkan kualitas hidup pasien, dan manfaat ini dilanjutkan dalam fase perpanjangan percobaan. Belum ada hasil numerik, seperti persentase peningkatan yang tepat, yang dipublikasikan oleh Badan Obat Eropa.
Apa yang dapat diharapkan pasien selanjutnya
Rekomendasi dari komite obat bukanlah langkah terakhir dalam proses persetujuan. Komisi Eropa biasanya mengambil keputusan dalam beberapa bulan setelah rekomendasi positif. Setelah Komisi Eropa menyetujui suatu obat, otoritas kesehatan nasional di setiap negara akan memutuskan mengenai harga dan penggantian biaya. Kelompok pasien sering menyambut baik opsi pengobatan baru untuk penyakit langka, karena penyakit ini sering kali memiliki sangat sedikit pilihan pengobatan yang tersedia. Dokter yang merawat miastenia gravis akan mengikuti keputusan resmi ini dengan cermat, karena keputusan ini akan menentukan kapan obat tersebut tersedia bagi pasien.
